O studiích

Klinické studie testují nové léčivé přípravky

Úvod do klinických studií

Vývoj léku začíná v laboratořích, pokračuje testy na zvířatech a po dlouhém výzkumu se léčivé přípravky, které prokázaly dostatečnou bezpečnost a účinnost, začínají zkoušet v klinických studiích na dobrovolnících.

Klinickým testováním musel projít každý lék, včetně těch volně prodejných, jako jsou třeba léky proti kašli. Klinické studie jsou tedy běžnou a zároveň nutnou součástí medicíny a veškeré studie se řídí zákony a podléhají přísné kontrole úřadů a etických komisí.

Klinické studie testují nové léčivé přípravky v několika tzv. fázích.

Studie fáze I:

V klinické studii fáze I se většinou jedná o první podání zkoumaného léku člověku. Těchto studií se účastní na celém světě jen velmi malé množství dobrovolníků, obvykle z řad zdravých jedinců. Zkoumá se především chování účinné látky v lidském organismu, snášenlivost a působení na jednotlivé orgány. V České republice studie této fáze obvykle neprobíhají.

Studie fáze II:

Do další etapy vývoje postupují pouze ty léčivé přípravky, které úspěšně ukončily první fázi – ukázaly se jako dostatečně bezpečné. Látka se poprvé podává malému počtu pacientů s cílovým onemocněním. Ověřují se léčebné účinky na lidský organismus, hledá se mj. vhodné dávkování a shromažďují se i další údaje o účinku potenciálního léku (např. snášenlivost, chování v organismu atp.). Této fáze hodnocení se účastní maximálně stovky pacientů.

Studie fáze III:

Léčivé přípravky, které uspěly i v druhé fázi klinických studií, postupují do konečné předregistrační etapy – studií fáze III. Jedná se o velké mezinárodní klinické studie, kterých se účastní stovky až tisíce pacientů v různých zdravotnických zařízeních po celém světě.

Hledá se odpověď na otázku, zda je nová léčba lepší nebo alespoň stejně dobrá jako ta, která se používá standardně.

Pokud se nová léčba v rámci tří fází klinických studií ukáže jako dostatečně bezpečná a účinná, může být zaregistrována Státním ústavem pro kontrolu léčiv (SÚKL) nebo Evropskou lékovou agenturou (EMA) a používána v běžné praxi.

Studie fáze IV:

U většiny přípravků provádějí inovativní farmaceutické společnosti i tzv. poregistrační sledování, tj. fázi IV. Během této části hodnocení se shromažďují informace o výskytu případných nežádoucích účinků, účincích při dlouhodobém podávání, nové informace o možných interakcích s jiným léky a podávání přípravku speciálním skupinám osob (starší lidé, těhotné ženy atd.). V těchto dlouhodobých studiích se také např. sleduje, jak podávání léku prodlužuje život pacientů a zlepšuje jeho kvalitu.

Čím se klinická studie řídí

Způsob provádění klinických studií určují zákony ČR (zejména Zákon 378/2007 Sb. a Vyhláška 226/2008 Sb.) i nařízení Evropské unie. Možná se setkáte také s termínem Správná klinická praxe (Good clinical practice, GCP), tedy souborem mezinárodně uznávaných základních principů, které musejí být dodrženy především s ohledem na bezpečnost účastníků studií.

V ČR musí každá probíhající klinická studie splnit následující podmínky:

schválení Státním ústavu pro kontrolu léčiv
schválení etické komise (zpravidla se jedná o schválení tzv. multicentrické etické komise současně se schválením místní etické komise zdravotnického zařízení)
uzavření smlouvy o provádění klinického hodnocení mezi zadavatelem studie a zdravotnickým zařízením, jejíž součástí je také povinné pojištění účastníků studie
získat informovaný souhlas pacienta

Přínosy a rizika účasti v klinické studii

Klinické studie nemusí být vhodné pro každého. Rozhodnutí, zda vstoupit do klinické studie, je pouze na účastníkovi, popř. jeho zákonném zástupci. Pokud vám lékař nabídne účast v klinické studii a vy ji odmítnete, nevyplynou z toho pro vás žádné sankce nebo nevýhody a bude vám nabídnuta nejlepší známá standardní léčba. Z klinické studie je také možné kdykoliv vystoupit.

Hlavní přínosy účasti v klinické studii:

přístup k inovativní léčbě dříve, než je obecně dostupná v klinické praxi
pomoc dalším pacientům prostřednictvím účasti ve výzkumu nové léčby
nadstandartní sledování celkového zdravotního stavu

Hlavní rizika účasti v klinické studii:

dosud nejsou známy všechny nežádoucí účinky zkoumané léčby
jedná se o výzkumný projekt a může se ukázat, že léčba není lepší nebo dokonce stejně dobrá jako standardní léčba

Financování klinických studií

Klinickou studii může navrhnout a provádět i samotný lékař, nemocnice či univerzita. Nové léčivé přípravky však většinou vyvíjejí velké farmaceutické nebo biotechnologické firmy. Vývoj nového léku totiž stojí astronomické částky.

Pro pacienta neznamená účast v klinické studii žádné finanční náklady, na druhou strany však rovněž obvykle nedostává žádnou finanční odměnu za účast, to je zvykem pouze u zdravých dobrovolníků. V některých případech jsou pacientům kompenzovány náklady na cestování, popř. náročnost vyšetření (bolestné). Jakékoliv finanční kompenzace v rámci studie schvaluje etická komise a pacient je s ním při vstupu do studie obeznámen. Léčba, kterou v rámci klinické studie pacient dostává, může mít v některých případech hodnotu až stovek tisíc korun a pro pacienta je vždy zcela bezplatná.

Informovaný souhlas a práva pacienta

Pokud se rozhodnete vstoupit do klinické studie, tak vám nejprve lékař vysvětlí, o jakou léčbu se jedná a jaký by pro vás mohla mít přínos. Zároveň obdržíte tak zvaný. „Informovaný souhlas“. Informovaný souhlas popisuje celý průběh léčby, jednotlivá vyšetření, uvádí všechna rizika i očekávané nežádoucí účinky.

Svůj souhlas se vstupem do studie můžete kdykoliv odvolat a ze studie vystoupit, aniž by to mělo vliv na vaši další péči. V opačném případě budete léčeni v rámci studie do té doby, dokud vám bude léčba přínosem nebo dokud její ukončení nestanovuje protokol studie.

Informace o klinických studiích probíhajících v ČR

Klinické studie probíhají po celém světě, včetně mnoha českých pracovišť.

Realizované studie jsou uváděny ve veřejně dostupném registru na stránkách farmaceutických firem, databázi SÚKL (http://www.sukl.cz/modules/evaluation/ ), v evropském registru klinických hodnocení (https://www.clinicaltrialsregister.eu ) a mezinárodním registračním portálu www.ClinicalTrials.gov .

Při hledání klinické studie vhodné právě pro vás můžete využít i bezplatnou poradnu https://aifp.cz/cs/klinicka-hodnoceni-online-poradna/